Sustainability of Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs): overcoming the valleys of death in the translational research and post marketing-authorization

La letteratura evidenzia la distanza tra la ricerca di base e quella clinica (valle della morte traslazionale) nei Medicinali per Terapie Avanzate (ATMP), il sottofinanziamento della ricerca clinica e il rischio di insostenibilità economica degli ATMP autorizzati con conseguente ritiro e utilizzo da parte dei pazienti (valle della morte di mercato). Partendo dai nostri dati preliminari e da un'esperienza diretta nel fallimento degli ATMP, un team multidisciplinare (con competenze biomediche, industriali, quantitative, finanziarie e legali) si propone di: - specificare e misurare le esigenze cliniche, operative e finanziarie della ricerca clinica nell'ambito degli ATMP; - identificare nuovi modelli industriali e di ricerca in grado di migliorare la sostenibilità economica degli ATMP in via di sviluppo e approvati; - individuare nuovi schemi finanziari in grado di migliorare l'efficienza allocativa del sistema finanziario e di ampliarne la capacità di finanziamento; - individuare le aree di intervento (non economico) in cui le autorità potrebbero concentrare la loro attenzione per migliorare la sostenibilità degli ATMP. Il percorso di ricerca segue il metodo del Capital budgeting, ovvero la determinazione separata dei flussi finanziari del progetto, dei suoi rischi e delle modalità di finanziamento sostenibile, al fine di valutare la sostenibilità finanziaria (NPV) e la sostenibilità sociale (NPSV) di diversi cluster di ATMP. Questo approccio consente inoltre di identificare i fattori clinici, operativi, regolatori in cui è possibile suggerire e intraprendere azioni per ottenere una maggiore sostenibilità e rendere fattibile la ricerca di terapie. Utilizziamo un campione di 1.042 studi clinici europei di ATMP (344 dei quali hanno coinvolto ricercatori italiani) identificati attraverso il database ClinicalTrials.gov (integrato da PubMed). Le analisi preliminari hanno evidenziato che attualmente il sistema finanziario finanzia solo indirettamente la ricerca clinica ATMP attraverso investimenti in 65 PMI impegnate nell'ATMP. Queste società saranno esaminate in modo approfondito attraverso relazioni finanziarie annuali, informazioni pubbliche e una banca dati autorizzata (Crunchbase). La stessa analisi sarà fatta anche su tutte le società coinvolte nella gestione e amministrazione degli ATMP autorizzati (o nel loro ritiro). Una volta identificati i punti di forza e di debolezza operativi e i fallimenti del sistema finanziario, lo studio di nuovi modelli operativi e schemi finanziari prosegue lungo due filoni: 1. la gestione e l'ottimizzazione (cioè la riduzione) dei fabbisogni operativi e finanziari attraverso la valorizzazione degli output intermedi (organoidi, dati, piattaforme intermedie, know-how tecnologico, ecc.), nuovi modelli operativi e l'utilizzo di strutture consortili sia nella ricerca clinica che nella produzione e somministrazione di ATMP; 2. l'innovazione finanziaria e la creazione di nuove combinazioni di contratti, sia in grado di catalizzare efficacemente le risorse già presenti sul mercato verso investimenti nella ricerca ATMP sia in grado di coinvolgere la componente più retail del mercato e i fondi istituzionali ESG (gestendo le soglie minime di redditività e sostenibilità degli investimenti, esplorando criteri di selezione del portafoglio e modalità di condivisione del rischio e migliorando il trade-off rischio/rendimento).